Patologie del globulo rosso

La lezione è dedicata la globulo rosso, una cellula straordinaria. Ci focalizzeremo su 2-3 patologie che negli ultimi 5 anni hanno visto sviluppi incredibili in termini terapeutici. Parleremo delle sindromi talassemiche per le quali oggi la gym therapy non è più un sogno ma una realtà; esistono terapie farmacologiche che sostituiranno la tradizionale terapia trasfusionale e ferrochelante. Faremo un cenno al mondo esplosivo della sickle cell anemia, vedremo una lunga lista di trials clinici in corso che affrontano diversi aspetti fisiopatologici della patologia. Faremo anche un cenno rapidissimo per presentare come sta evolvendo la storia naturale della patologia del globulo rosso includendo anche le patologie della via biosintetica dell’eme, le porfirie.
Oggi anche per queste ci sono dei farmaci basati su rna-interference e su gym therapy che cambieranno la storia naturale di queste patologie che oggi molto spesso sono fatali.